2021-04-29 14:38:15 來源：消費日報網(wǎng)
獲得新型肝靶向腺相關病毒（AAV）sL65衣殼的全球授權，開發(fā)針對法布雷病、龐貝氏病及其它兩個適應癥基因療法
獲得甲基丙二酸血癥在研基因編輯療法LB-001在大中華區(qū)的獨家授權選擇權
北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”）宣布與LogicBio Therapeutics（納斯達克：LOGC，以下簡稱LogicBio）達成戰(zhàn)略合作并簽訂授權及許可協(xié)議。北海康成是一家生物制藥公司，致力于在中國和全球市場開發(fā)和商業(yè)化罕見病和罕見腫瘤的創(chuàng)新療法。LogicBio Therapeutics是一家處于臨床階段的基因公司，在基因遞送和基因編輯平臺開發(fā)方面占有領先地位，致力于攻克兒童以及成人的各種罕見病和嚴重疾病。根據(jù)協(xié)議內容，北海康成可獲得使用首個產于LogicBio sAAVy技術平臺的腺相關病毒（AAV）sL65衣殼，進行法布雷病（Fabry）和龐貝氏病（Pompe）基因療法候選藥物的研發(fā)、生產及商業(yè)化的全球授權。此外，該協(xié)議還包括針對額外兩個適應癥進行開發(fā)的選擇權。AAV sL65具有獨特的肝靶向特性，有望克服當前AAV載體在功效和免疫原性方面的局限性，且生產效率更高，有可能帶來更高的產量，使其成為北海康成基因療法布局的重要戰(zhàn)略補充。
同時，北海康成還獲得了LB-001在大中華地區(qū)（包含中國大陸、臺灣、香港和澳門地區(qū)）獨家授權的選擇權。LB-001是一種在研的基于GeneRide?平臺的體內基因編輯技術，可用于治療甲基丙二酸血癥（MMA）。
根據(jù)協(xié)議條款，LogicBio可獲得1000萬美元全球獨家授權預付款。這筆款項將觸發(fā)啟動對法布雷病和龐貝氏病的兩個基因療法候選藥物的研發(fā)以及其它兩個未公開的基于AAV sL65基因療法項目的選擇權。此外，該款項還賦予了北海康成LB-001在大中華區(qū)的獨家授權選擇權。在行使LB-001的選擇權后，北海康成將承擔未來LB-001在大中華區(qū)的開發(fā)、注冊、商業(yè)活動和可能涉及的生產等環(huán)節(jié)的所有相關責任和費用。該協(xié)議還包括在行使選擇權時觸發(fā)的未披露的款項，和至多為5.64億美元的臨床開發(fā)和商業(yè)里程碑付款，以及至多為兩位數(shù)的基于凈銷售額的特許使用費。
“這項重要協(xié)議大力推進了我們?yōu)榻⒈焙？党尚乱淮币姴’煼ㄑ邪l(fā)管線所設計的三駕齊驅的戰(zhàn)略，即打造企業(yè)內部研發(fā)能力（受助于近期我們在美國馬薩諸塞州開設的罕見病研發(fā)設施）；同學術機構強強聯(lián)合（如我們與馬薩諸塞州大學醫(yī)學院紅瑞基因療法中心達成的兩項協(xié)議）；以及積極展開與創(chuàng)新型生物科技公司的合作。”北海康成制藥有限公司創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士指出，“LogicBio領先的衣殼技術可以有效解決現(xiàn)有療法的局限性，將成為北海康成長期罕見病戰(zhàn)略的重要組成部分。”
關于LogicBio Therapeutics,Inc.
LogicBio Therapeutics是一家臨床階段的開發(fā)基因遞送和編輯平臺技術的基因療法公司，致力于攻克兒童和成人的各種罕見病和嚴重疾病。該公司獨有的GeneRide?平臺是一種精準基因插入的新方法，可利用細胞的自身DNA修復過程實現(xiàn)持久的治療性蛋白表達水平。LogicBio領先的sAAVyTM衣殼開發(fā)平臺旨在為開發(fā)治療多種適應癥和組織疾病的療法提供支持。公司位于馬薩諸塞州的列克星敦市。
關于北海康成制藥有限公司
北海康成制藥有限公司是一家創(chuàng)新生物制藥公司，致力于在中國和全球加速推進罕見病和罕見腫瘤創(chuàng)新療法的開發(fā)和商業(yè)化進程，以填補尚未滿足的醫(yī)療需求。
北海康成與藥明生物建立了全球合作伙伴關系，共同開發(fā)和商業(yè)化治療罕見遺傳病的專利療法。作為中國罕見病領域公認的領跑者，北海康成還與韓國GC Pharma簽署了治療亨特綜合征的酶替代療法Hunterase?在大中華區(qū)的獨占授權協(xié)議。Hunterase?（艾度硫酸酯酶β，已于2020年9月在中國獲批），現(xiàn)已在12個國家上市。北海康成還與馬薩諸塞州大學醫(yī)學院的紅瑞基因療法中心（Horae Gene Therapy Center）簽訂了合作協(xié)議，研究開發(fā)治療罕見遺傳病的基因療法。
來源：http://www.xfrb.com.cn/article/focus/10143141850873.html
編輯：海洋