2021-03-09 14:51:56 來源：中國周刊 作者：梅淑娥
全國政協(xié)委員 孫太利
今年2月28日是第十四個(gè)國際罕見病日。(2008年2月29日，歐洲罕見病組織（EURODIS）發(fā)起了第一屆國際罕見病日。)目前，世界上已有超過7000種罕見疾病，而且數(shù)量在不斷增加，每年大約有250種新疾病加入名單中。
罕見病患者是一個(gè)亟待社會(huì)關(guān)注的極弱勢群體。據(jù)統(tǒng)計(jì)，截止2020年2月，我國罕見病患者總數(shù)超2000萬人，每年新增患者超過20萬人。
缺醫(yī)、少藥、費(fèi)用高，概括了當(dāng)前罕見病的現(xiàn)狀。面對人數(shù)眾多的罕見病患者，如何防治？近日，全國政協(xié)委員、民建天津市委會(huì)副主任委員、天津慶達(dá)投資集團(tuán)董事長孫太利和《中國周刊》表示，要加大支持自主創(chuàng)新，完善推進(jìn)罕見病藥物研發(fā)政策體系建設(shè)，加大對罕見病研發(fā)企業(yè)專項(xiàng)資金支持,促進(jìn)罕見病用藥發(fā)展，促進(jìn)全民健康。
據(jù)悉，我國政府對罕見病治療非常關(guān)注，相繼出臺(tái)了多項(xiàng)政策，不斷解決罕見病群體在診療、用藥和可支付上的難題。中國國家衛(wèi)生健康委員會(huì)于2016年成立了“罕見病診療與保障專家委員會(huì)”。2018年5月，國家5部門聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病》目錄，共涉及121種罕見疾病。2019年2月，國家衛(wèi)生健康委宣布建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，以加強(qiáng)中國罕見病管理，提高罕見病診療水平。
孫太利介紹，在實(shí)際調(diào)研中，我們發(fā)現(xiàn)在罕見病的藥物研發(fā)和治療過程中，還存在以下問題：我國目前對罕見病的統(tǒng)計(jì)尚不完善，部分?jǐn)?shù)據(jù)還缺乏準(zhǔn)確性、一致性和及時(shí)性。據(jù)了解，在121種罕見病國家目錄中，僅有14種疾病的發(fā)病率和患病率有國家數(shù)據(jù)。罕見病患者治療藥物大多依賴國外進(jìn)口，價(jià)格昂貴，更有病種無藥可用。相關(guān)政策尚不完善，對罕見病的界定定義有待深化。由于相關(guān)流行病學(xué)研究稀少，如腦干腫瘤，因缺乏大規(guī)模的系統(tǒng)性流行病學(xué)調(diào)查，而不能納入罕見病的病種目錄。國內(nèi)罕見病藥物注冊審評、審批通道等尚不健全，藥物引進(jìn)、注冊、上市等需要系列配套政策法規(guī)的進(jìn)一步落地。
針對上述難題，孫太利認(rèn)為，國家將罕見病的流行病學(xué)、診療研究、藥物研發(fā)等納入“十四五”規(guī)劃，制定出臺(tái)罕見病戰(zhàn)略規(guī)劃，加快推進(jìn)罕見病領(lǐng)域科研布局，整合在生命科學(xué)、生物技術(shù)、醫(yī)藥衛(wèi)生等領(lǐng)域針對罕見病研發(fā)以及應(yīng)用的國家重點(diǎn)科研體系，加大財(cái)政專項(xiàng)資金支持力度，加快完善罕見病目錄、定義、關(guān)鍵藥物和治療標(biāo)準(zhǔn)，推動(dòng)罕見病用藥的引進(jìn)和研發(fā)上市，進(jìn)一步提高罕見病診療水平。
近年來，在國家政策支持下，越來越多的藥企加入了罕見病藥物的研發(fā)，如天津尚德藥緣科技股份有限公司等企業(yè)，取得了一系列突破性進(jìn)展，其“療效和經(jīng)濟(jì)性”均可媲美國際跨國公司的產(chǎn)品，給我國治療罕見病帶來了曙光。
孫太利提出，完善推進(jìn)罕見病藥物研發(fā)政策體系建設(shè)。衛(wèi)生、財(cái)政及稅務(wù)等相關(guān)部門協(xié)同制定更多激勵(lì)優(yōu)惠政策，加大對罕見病研發(fā)企業(yè)專項(xiàng)資金支持，促進(jìn)各類創(chuàng)新要素向企業(yè)集聚，推進(jìn)罕見病產(chǎn)學(xué)研深度融合。對研發(fā)企業(yè)在稅收抵免等方面，享有從研發(fā)、臨床到上市的全鏈條優(yōu)先政策扶持。
為了使罕見藥品能快速投入市場，孫太利表示，建立罕見病快速審查機(jī)制，完善建立藥品研發(fā)審批綠色通道，加快對罕見病相關(guān)項(xiàng)目加強(qiáng)論證、評估、立項(xiàng)、臨床試驗(yàn)申報(bào)等程序優(yōu)化，提高審批速度與質(zhì)量。借鑒優(yōu)質(zhì)國際經(jīng)驗(yàn)，對國外引進(jìn)或國內(nèi)研發(fā)的治療藥物，給予企業(yè)一定年限市場獨(dú)占期，保護(hù)企業(yè)知識(shí)產(chǎn)權(quán)及合法權(quán)益。
同時(shí)，學(xué)習(xí)引進(jìn)先進(jìn)技術(shù)，利用信息化助推我國罕見病流行病學(xué)、診療研究。運(yùn)用5G、大數(shù)據(jù)、區(qū)塊鏈等技術(shù)完善建立國際、國內(nèi)罕見病數(shù)據(jù)庫，構(gòu)建國家罕見病科研材料和科技信息高端交流平臺(tái)。組織引導(dǎo)研發(fā)企業(yè)與國家級創(chuàng)新平臺(tái)及知名高校、科研機(jī)構(gòu)等合作，推動(dòng)政策鏈、資金鏈、人才鏈、創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、供應(yīng)鏈深度融合。
罕見病難診治，根本原因在于相關(guān)專業(yè)醫(yī)學(xué)人才缺乏。為此，孫太利提出，加大研發(fā)人才培養(yǎng)與使用。建議加大支持高校、職業(yè)院校培養(yǎng)罕見病藥物研發(fā)領(lǐng)域中高端人才，并對該類藥品研究等領(lǐng)域的專家型人才加強(qiáng)重視、引用與保護(hù)，為該類人才設(shè)置專項(xiàng)成果認(rèn)證綠色通道，提供政策支持。鼓勵(lì)吸納國際罕見藥研發(fā)高端人才，促進(jìn)人才資源共聯(lián)共享。
編輯：孫遠(yuǎn)進(jìn)